Sussa Björkholm vastaa

PAIKANSIN SAAMISTANI VASTINEISTA konkreettisena kritiikkinä väitteet, että olen antanut väärän kuvan lääkkeiden keskitetystä myyntilupamenettelystä (Saano) ja että lääketeollisuus ja patenttijärjestelmä toimivat hyvin, mutta väärä kuva syntyy, koska on helpompaa kritisoida kuin kehua ja koska kritiikki saa paremmin palstatilaa (Mikkola).

Kumpikin pitää kritiikkiäni yleisesti aiheettomana. Saano lähinnä siksi, että se inspiroi ihmisiä hakemaan huuhaahoitoja ja Mikkola siksi, että asiantuntijoiden konsensus sanoo, ettei kritiikkiin ole syytä.

DATAN JULKISUUDESTA VÄÄNNETTY VUOSIKYMMENIÄ

OLEN ILOINEN, että Veijo Saano kommentoi artikkelia. Hänen kokemuksensa ruohonjuuritasolta tuo lihaa luiden päälle artikkelissa yleisemmällä tasolla esitettyihin asioihin. Näkymä järjestelmän sisäpuolelta on myös erilainen kuin se, minkä saa tutkimuksista, joissa paneudutaan instituutioiden laajempiin yhteiskunnallisiin vaikutuksiin. Mielipiteet ovat mielipiteitä, joten en ota kantaa siihen, että hänen ja Mikkolan mielestä järjestelmä toimii hyvin. Keskityn sen sijaan muutamiin tosiasiaväittämiin, joissa käsityksemme todellisuudesta poikkeavat toisistaan.

Saano kirjoittaa, että annan virheellisen kuvan EMAn keskitetystä menettelystä kun väitän, että raportoija ja rinnakkaisraportoija voivat olla läheisessä ja valvomattomassa kanssakäymisessä lääkefirman edustajien kanssa ennen kuin virallinen hakuprosessi käynnistyy, ja että he toimivat faktisina pullonkauloina tiedon kululle myyntiluvan myöntävälle lääkevalmistekomitea CHMP:lle. Tietoni tulevat EMAn toimintaa käsittelevästä väitöskirjasta. Alle liitetyt lyhennetyt pätkät löytyvät väitöskirjan sivuilta 56 ja 62. Ensimmäisessä EMAn virkailija kertoo, mitä tapahtuu sen seitsemän kuukauden aikana, jolloin virallinen hakumenettely ei ole alkanut, mutta raportoijat on valittu:

”During this pre-submission stage, the meetings between the Rapporteurs and the applicant companies may be of considerable importance and are said to take place on an extremely common basis. Information on these exchanges is very difficult (or even impossible) to find because there are no formal records. Some Rapporteurs are said to be ‘very reluctant’ to see the applicant at this stage ‘because they understand that this may interfere with the [assessment] procedures’. These meetings represent the underworld of the EMA and the centralised procedure, where Rapporteurs are allowed to disregard the Agency’s commitments to openness and accountability.”

Alla toinen EMAn virkailija kuvailee, mitä ongelmia tiedollisesta pullonkaulasta on kokonaan uuden valmisteen arvioinnissa, mikä luonnollisesti on kertaluokkia hankalampaa kuin me-too tai me-again -molekyylien arviointi:

”As new active substances have not been tested on the market, their evaluation is not only more difficult; it also favours asymmetries of information because a full understanding of the issues requires resources, expertise and time. The CHMP procedures both confirm and accentuate this risk as only the Rapporteurs have complete access to the file (‘dossier’) of the medicinal product. The other members of the Committee have to limit themselves to the data contained in the assessment reports.”

Saano myös väittää, että kliinisten tutkimusten tuloksia on vaikea piilottaa. EMAlta tai FDA:lta niitä ei tietenkään piiloteta, mutta raakadata jää viranomaisten arkistoihin ja yritys voi valita, mitä tuloksia päästää lääketieteellisiin julkaisuihin, joista lääkärit (parhaassa tapauksessa) tietonsa hakevat. Ilman raakadataa on mahdoton arvioida tuloksia objektiivisesti, ja datan julkisuudesta on väännetty vuosikymmeniä. Aina, kun vääntö tulee laajempaan mediajulkisuuteen, EMA vannoo ja vakuuttaa, että tilannetta ollaan juuri nyt parantamassa. Sen jälkeen julkisuuden valokeila siirtyy pois – eikä mitään tapahdu.

Tämän vuoden tammikuu oli yksi sellainen hetki, jolloin pakollisen avoimuuden piti aktualisoitua, mutta toisin kävi, taas kerran. Vieläkin teollisuus saa päättää, miten esittää tuloksensa ja julkisia ovat vain heidän yhteenvetonsa niistä.

VÄÄRÄÄ TASAPUOLISUUTTA

SAANO KUTSUU Prescriren tutkimustuloksia uusien lääkkeiden heikosta hyödyllisyydestä ”järjettömiksi”. Hän ei ehkä tunne teollisuudesta riippumatonta Prescrireä, mutta sen tutkijaryhmän jäsenet ovat terveydenhuollon ammattilaisia ja järjestö on julkaissut raporttinsa uusista eurooppalaisista lääkkeistä kuukausittain jo 40 vuoden ajan. He käyttävät lisäksi raporttien valmistelussa aina myös ulkopuolisia asiantuntijoita. Jos heillä Saanon mielestä on ”epärealistinen odotus” lääkkeen teholle, se jää hänen mielipiteekseen. Mutta ammattitaidon puutteesta ryhmää tuskin voi syyttää.

Saano antaa ymmärtää, että myyntilupamenettelyn ja patenttien myöntöperusteiden ei tulisi olla poliitikkojen päätettävissä, koska ”useimmat poliitikot ovat lääkkeiden suhteen maallikkoja”. En oikein edes tiedä, miten tuohon pitäisi vastata. En tietenkään ole ehdottamassa, että poliitikot ottavat kantaa yksittäisten molekyylien hyötyihin ja haittoihin. Sen sijaan poliitikot ovat joka tapauksessa se taho, joka päättää, miten paljon teollisuuden kaupallisten intressien annetaan vaikuttaa lupamenettelyyn ja valvontaan, kun toisessa vaakakupissa ovat potilaiden intressit. Nämä kaksi intressiä ovat pysyvässä ristiriidassa. Jos ne eivät olisi, ei mitään valvontaa tai lupamenettelyä tarvittaisi.

Eräänlainen poliittinen versio ”väärälle tasapuolisuudelle” onkin teollisuuden ja sen etuja ajavien instanssien kuten EU-komission tapa argumentoida: kun kerran EMA suojelee potilaan terveyttä ja oikeuksia, täytyy sen tasapuolisuuden nimissä suojella myös teollisuuden kykyä maksimoida voittojaan. EMAn olemassaolo kuitenkin perustuu siihen massiiviseen vallan ja informaation epätasapainoon, joka vallitsee lääkkeitä valmistavan teollisuuden ja lääkkeitä käyttävien ihmisten välillä. EMAn tehtävä on olla potilaan puolella ja jos se ei silloin toimi selvästi teollisuuden intressejä vastaan, se ei hoida tehtäväänsä. Ei siksi, että teollisuus on paha vaan siksi, että kun teollisuus toimii omista lähtökohdistaan tehokkaimmalla mahdollisella tavalla nykyisen patenttijärjestelmän puitteissa, se johtaa potilaiden ja kansantalouden kannalta ikäviin lopputuloksiin.

JULKAISUVINOUMA JA META-ANALYYSIT

KALLE MIKKOLA ANTAA VÄÄRÄN TODISTUKSEN, kun väittää minun arvostelevan lääketiedettä ja teollisuutta. Arvostelen vain ja ainoastaan poliittisia päättäjiä. Heitä, jotka ovat luoneet patentti- ja valvontajärjestelmät, jotka tuottavat perverssejä insentiivejä ja aiheuttavat potilaille kärsimystä ja valtioille turhia kuluja.

En onnistunut löytämään Mikkolan kirjoituksesta konkreettista tosiasiaväitettä johon tarttua – olkiukkoja sitäkin enemmän. Todettakoon, että olen aivan samaa mieltä Mikkolan kanssa siitä, että tieteellisen menetelmän sääntökirjan noudattaminen on päässyt luvattoman pahasti retuperälle yliopistomaailmassa, ja muutosta todella tarvitaan. Mikkola uskoo, että meta-analyysit paljastavat totuuden lääkkeiden hyödyistä ja haitoista. Meta-analyysit voivat antaa pätevää tietoa kuitenkin vain, jos ei ole olemassa julkaisuvinoumaa, eli negatiiviset (lääkkeellä ei ole vaikutusta) tulokset julkaistaan yhtä todennäköisesti kuin positiiviset (lääkkeellä on suurempi vaikutus kuin plasebolla). Koska julkaisuvinouma on lääketutkimuksessa erityisen suuri ja sen tarkka mittakaava lisäksi tuntematon, eivät meta-analyysit ole kovin luotettavia.

Mikkola kehuu patenttijärjestelmän toimivan hyvin, erityisesti lääkealalla. Kyllä se toimiikin, mutta vain lääketeollisuuden näkökulmasta. Jopa FDA on lopulta herännyt ja vaatinut syyskuussa 2021 USA:n kongressilta pikaisia toimia kestämättömän tilanteen korjaamiseksi. Patenttijärjestelmä ohjaa lääketeollisuuden resurssin käyttöä tavalla, josta koituu yhteiskunnalle valtavia kustannuksia ja potilaille kärsimystä – sekä huonojen lääkkeiden että pois jäävän innovatiivisen ja riskejä ottavan tutkimuksen takia.

AIDON TIETEEN TUNNUSMERKIT

MIKKOLA VÄITTÄÄ, että kriittisyys on kehumista helpompaa ja että haukkumalla saa enemmän palstatilaa, eikä hyvä uutinen ole uutinen ollenkaan. Usein näin onkin, mutta lääketieteen liepeillä asia on täsmälleen päinvastoin. Hypetys on perusasetus, ja usein siksi, että toimittaja saa lehdistötiedotteesta kirjoitettua kehuvan jutun puolessa tunnissa, kun taas tiedotteessa referoidun tutkimuksen kriittiseen tarkasteluun menee helposti päivä jos toinenkin. Edellyttäen, että toimittajalla on edes riittävää tietoa aiheesta; nykyään toimittaja on harmittavan usein opiskellut vain tiedotusoppia yliopistolla sen sijaan että olisi käyttänyt nuo vuodet hankkiakseen perustiedot joltakin tieteenalalta. Niin kauan kuin olen lääketieteen uutisointia seurannut, on pienimmästäkin molekyylibiologian edistysaskeleesta kertova juttu lähes aina saanut loppukaneetikseen ihailevan ja toiveikkaan toteamuksen, että edistysaskel voi johtaa tulevaisuudessa syövät/sydäntaudit/dementiat parantaviin hoitoihin.

Itselleni tärkein syy kirjoittaa juuri näistä ongelmista on se, että lääkeala kaiken kaupallisen hapatuksen ja immateriaalioikeudellisen kieroilun alla nojaa kuitenkin lopulta tieteeseen. Suhtaudun tieteeseen täysin ryppyotsaisesti, enkä siedä sen väärinkäyttöä. Aidon tieteen tärkeimpiä tunnusmerkkejä ovat teorioiden jatkuvat kumoamisyritykset, täydellinen avoimuus ja auktoriteettiuskon puute. Näiden ansiosta se erottuu paitsi puhtaasta huuhaasta myös tieteen kaapuun sonnustautuneesta dogmaattisesta pseudotieteestä, joka yliopistoissakin pääsee helposti niskan päälle, jos tieteen kurinalaisuuden ja avoimuuden puolesta ei tehdä jatkuvasti töitä.

Toivon, että skeptikot eivät ole yhtä nöyrän ihailevia auktoriteettien edessä kuin Mikkola tuntuu olevan; että he eivät purematta niele mitä tahansa väitteitä vain siksi, että niitä esittää viranomainen tai konsensuspaneeli tai huippututkija. Aito skeptikko ei välitä siitä, kuka jotain väittää, vaan arvioi esitettyä väitettä vain sen perusteella, minkälaista näyttöä sille on.

Mikkolan suositukseen lukea Valtsun terveysblogia yhdyn täydestä sydämestäni.

Barroso, L. (2011). The Problems and the Controls of the New Administrative State of the EU.